Գենային բուժումը խոլեստերինի դեմ խոստումնալից արդյունքներ է ցույց տվել
Նոր ուսումնասիրությունը, որը հրապարակվել է «New England Journal of Medicine»-ում, ցույց է տվել, որ CRISPR տեխնոլոգիայով մշակված մեկանգամյա գենային բուժումը կարող է նվազեցնել խոլեստերինի և տրիգլիցերիդների մակարդակը առնվազն մեկ տարի շարունակ։ Հետազոտությանը մասնակցած բարձր ռիսկ ունեցող 15 հիվանդների մոտ լիպիդների մակարդակը որոշ դեպքերում կրճատվել է մինչև 50 տոկոսով։ Արդյունքները կարևոր են, քանի որ սրտային հիվանդությունները դեռևս մահվան գլխավոր պատճառներից են աշխարհում։
«New England Journal of Medicine»-ում հրապարակված նոր ուսումնասիրությունը ցույց է տվել, որ CRISPR տեխնոլոգիայի վրա հիմնված մեկանգամյա գենային բուժումը կարող է երկարատև կերպով նվազեցնել խոլեստերինի և տրիգլիցերիդների մակարդակը։ Հետազոտությանը մասնակցած 15 հիվանդների մոտ, որոնք ունեին լիպիդների ծանր խանգարումներ, ցուցանիշները որոշ դեպքերում նվազել են մինչև 50 տոկոսով և պահպանվել են առնվազն մեկ տարի։
Ինչի վրա է հիմնված բուժումը
Բուժումը մշակել է կենսատեխնոլոգիական CRISPR Therapeutics ընկերությունը։ Այն ուղղված է ANGPTL3 գենին, որը մասնակցում է վատ խոլեստերինի՝ LDL-ի և տրիգլիցերիդների կարգավորմանը։ Գենի որոշակի փոփոխությամբ գիտնականները փորձում են կրկնօրինակել բնության մեջ արդեն հայտնի մի մուտացիա, որի դեպքում մարդկանց մոտ նկատվել են ցածր լիպիդային ցուցանիշներ և սրտային հիվանդությունների շատ փոքր տարածվածություն։
Հետազոտողները հիշեցնում են Իտալիայում հայտնաբերված երկարակյաց բնակչության օրինակը, որտեղ ANGPTL3 գենի խանգարումը կապված էր առողջական ավելի բարենպաստ պատկերով։ CRISPR բուժման նպատակն է նույն ազդեցությունը ստանալ արհեստական ճանապարհով՝ հիվանդի լյարդի բջիջներում խմբագրելով գենը և օգնելով օրգանիզմին ավելի արդյունավետ կարգավորել ճարպային փոխանակությունը։
Ինչ են ցույց տալիս առաջին տվյալները
Ընկերության ղեկավար Սամարթ Կուլկարնին նշել է, որ արդյունավետության տեսանկյունից արդյունքները նշանակալի են։ Նրա խոսքով՝ լիպիդների նվազումը մեկ տարի պահպանվելը վկայում է, որ լյարդում բավարար թվով բջիջներ են խմբագրվել, որպեսզի բուժման ազդեցությունը դառնա կայուն։ Սա նաև նշանակում է, որ խմբագրված բջիջները շարունակում են փոխանցել նույն փոփոխությունը իրենց նոր սերունդներին։
Ըստ հրապարակված տվյալների՝ ամենաբարձր դոզա ստացած մասնակիցների մոտ ANGPTL3-ի հետ կապված էֆեկտը զգալիորեն նվազել է, ինչը տվել է երկարաժամկետ օգտակար արդյունք։ Թեև խոսքը փոքրաթիվ հիվանդների մասին է, արդյունքները խրախուսիչ են և կարող են հիմք դառնալ ավելի լայն կլինիկական փուլերի համար։
Ինչու է սա կարևոր սրտաբանության համար
Սրտի հիվանդությունները շարունակում են մնալ աշխարհում մահվան գլխավոր պատճառներից մեկը, իսկ բարձր խոլեստերինը դրանց հիմնական ռիսկային գործոններից է։ Այդ պատճառով մեկանգամյա բուժման գաղափարը մեծ հետաքրքրություն է առաջացնում բժշկության մեջ։ Եթե հետագա ուսումնասիրությունները ևս հաստատեն նման արդյունքներ, հնարավոր կլինի մտածել ոչ միայն ծանր դեպքերի, այլև լիպիդների չափավոր բարձրացում ունեցող ավելի լայն խմբերի մասին։
Մասնագետների գնահատմամբ՝ գենային խմբագրության գլխավոր խոստումը այն է, որ բուժումը կարող է լինել ոչ թե երկարատև դեղորայքային վերահսկում, այլ մեկ կիրառմամբ տևական ազդեցություն։ Ներկայումս այդ մոտեցումը դեռևս փորձարարական է, սակայն առաջին տվյալները ցույց են տալիս, որ սրտանոթային բժշկությունը կարող է մոտենալ նոր փուլին։
Աղբյուր՝ Time Magazine